FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)是一种在许多类型的细胞中找到的蛋白质,包括血液干细胞。它在细胞信号转导中发挥作用,有助于细胞的生长和存活。在某些急性髓系白血病(AML)的患者中,FLT3基因发生突变,导致FLT3蛋白的过度激活,从而促进癌细胞的生长和分化。

因此,FLT3已经成为针对AML的重要药物靶点。针对FLT3的药物是酪氨酸激酶抑制剂,能够阻断FLT3的信号,从而阻止白血病细胞的生长。以下是一些主要的FLT3抑制剂:

  1. Midostaurin(商品名Rydapt):这是第一个被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗FLT3突变的AML患者的药物。Midostaurin被用作初级治疗,与化疗联合使用。
  2. Gilteritinib(商品名Xospata):这是一个选择性的FLT3抑制剂,专门针对FLT3的两种主要突变形式。Gilteritinib被FDA批准用于治疗那些复发或难以治疗的FLT3突变的AML患者。
  3. Quizartinib:这是另一个针对FLT3的强效抑制剂,目前正在进行临床试验,用于治疗FLT3-ITD阳性的AML患者。

以上药物都显示出对FLT3突变的AML患者的有效性,并且有助于改善这些患者的预后。然而,与其他针对特定分子靶点的治疗方式一样,FLT3抑制剂也存在患者可能发展出药物耐受性的问题,因此正在寻找新的治疗策略以克服这种耐药性。